遗传性疾病

斯达特生物聚焦遗传性疾病领域，提供从疾病机制研究到治疗干预开发的完整解决方案。针对单基因遗传病、罕见病及染色体异常相关疾病，我们致力于为基因编辑、蛋白替代、酶替代及核酸药物等治疗策略提供关键工具与定制化服务。基于重组蛋白表达平台，我们可高效制备疾病相关突变蛋白、功能性酶及缺陷基因编码产物，并经SEC-HPLC、ELISA、SPR/BLI等多重验证确保高纯度与高活性。依托单B细胞抗体开发平台，我们能够快速筛选获得针对特定突变位点或缺陷蛋白的高特异性抗体，支持疾病标志物检测、蛋白功能缺失验证及酶活性评价。在基因治疗层面，斯达特生物可为AAV等载体递送系统提供中和抗体检测、衣壳蛋白结合活性分析及宿主免疫反应评价服务。同时，我们支持酶替代疗法（ERT）中的酶活性检测、底物累积分析及体内药效评价，助力科研及药企客户深入解析遗传缺陷机制，加速罕见病及遗传性疾病创新疗法的研发与临床转化进程。